什么是Spinraza？

Spinraza的工作原理是帮助人体产生控制肌肉运动的神经功能所必需的蛋白质。患有遗传性疾病的人缺乏这种蛋白质，这种疾病是由特定基因的突变引起的。

Spinraza用于治疗成人，儿童和婴儿的脊髓性肌萎缩。

Spinraza也可用于本药物指南中未列出的目的。

Spinraza的适应症和用法

Spinraza用于治疗小儿和成年患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

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