Myozyme 是一种粉末，可制成输液溶液(滴入静脉)。它含有活性物质阿糖苷酶α。
Myozyme是做什么用的?
Myozyme 用于治疗患有庞贝病(一种罕见的遗传性疾病)的患者。庞贝病患者没有足够的称为α-葡萄糖苷酶的酶。这种酶通常会将作为糖原储存的糖分解成葡萄糖，供身体细胞用作能量。如果酶不存在，糖原会在某些组织中积聚，尤其是肌肉，包括心脏和横膈膜(肺下的主要呼吸肌)。糖原的逐渐积累会导致一系列症状，包括心脏扩大、呼吸困难和肌肉无力。这种疾病可以在出生时出现(“婴儿发病”形式)，但也可以在以后的生活中出现(“迟发”形式)。
由于庞贝病患者人数较少，该病被认为是“罕见病”，2001 年 2 月 14 日，Myozyme 被指定为“孤儿药”(一种用于罕见病的药物)。
该药只能通过处方获得。
Myozyme是如何使用的?
Myozyme治疗应由具有庞贝病或其他同类型遗传病患者管理经验的医生监督。
Myozyme 以每两周一次的每公斤体重 20 毫克的输液形式给药。只要没有因输液引起的副作用迹象，输液应缓慢开始，然后逐渐加快。
Myozyme是如何工作的?
Myozyme 是一种酶替代疗法。酶替代疗法为患者提供他们缺乏的酶;在这种情况下，α-葡萄糖苷酶。Myozyme 中的活性物质阿糖苷酶 alfa 是人类 α-葡萄糖苷酶的副本，它是通过一种称为“重组 DNA 技术”的方法产生的：这种酶是由一个细胞制造的，该细胞接受了一种基因 (DNA)能够产生酶。替代酶有助于分解糖原并阻止其在细胞中异常积聚。
Myozyme是如何研究的?
Myozyme 已在两项主要研究中进行了研究，涉及总共 39 名婴儿和 3 岁半以下患有婴儿型庞贝病的婴儿和儿童。将这些患者与未接受治疗且未参与研究的庞贝病婴儿和幼儿的“历史对照组”进行比较。有效性的主要衡量标准是幸存的患者人数和不需要呼吸机帮助他们呼吸的人数。
在一项涉及 90 名迟发性疾病患者的主要研究中，还将 Myozyme 与安慰剂(一种模拟治疗)进行了比较。有效性的主要衡量标准是患者在六分钟内可以步行的距离和他们的“用力肺活量”(衡量他们肺部工作情况的指标)的改善。该研究持续了长达18个月。
Myozyme 在研究期间显示出什么好处?
在第一项涉及不到 6 个月大的婴儿的主要研究中，所有 18 名接受 Myozyme 治疗的患者在 18 个月大时还活着，其中 15 名不需要呼吸机来帮助他们呼吸。相比之下，历史对照组的 42 名患者中只有一名在 18 个月大时还活着。结果在另一项研究中得到证实，该研究涉及 6 个月至 3 岁半的儿童。
在迟发性疾病中，在研究过程中，Myozyme 在改善患者步行距离和肺功能方面比安慰剂更有效。
与 Myozyme 相关的风险是什么?
在对婴儿型庞贝病患者进行的研究中，Myozyme 最常见的副作用(在 10 名患者中超过 1 名)是心动过速(心跳加快)、潮红(发红)、咳嗽、呼吸急促(呼吸急促)、呕吐、荨麻疹(发痒的皮疹)、皮疹、发热(发烧)和氧饱和度降低(血液中的氧含量低)。在迟发性疾病的研究中，患者有许多相同的副作用，但与婴儿发病的研究相比，它们的出现频率较低。几乎所有使用 Myozyme 的副作用都发生在输注期间或输注后，并且是轻度或中度的。有关 Myozyme 报告的所有副作用的完整列表，请参阅包装传单。
接受肌酶的患者可能会产生抗体(响应肌酶而产生的蛋白质)。这些抗体对 Myozyme 的安全性和有效性的影响尚不清楚。
Myozyme 不得用于对阿糖苷酶 α 或任何其他成分有危及生命的过敏(严重过敏)反应的人，这种情况不能通过以较慢的输注速度和减少剂量给药来控制。
为什么 Myozyme 获得批准?
CHMP 认为 Myozyme 的益处大于其风险，并建议授予其上市许可。
正在采取哪些措施来确保 Myozyme 的安全使用?
制造 Myozyme 的公司正在制定一项计划，以确保安全使用 Myozyme，主要是通过监测接受 Myozyme 的患者如何产生抗体，设置对所有庞贝病患者开放的登记册，并确保医生了解患者可能对输液产生的反应。
关于Myozyme的其他信息
欧盟委员会于 2006 年 3 月 29 日向 Genzyme Europe BV 授予了在整个欧盟范围内有效的 Myozyme 营销授权。营销授权无限期有效。
有关 Myozyme 治疗的更多信息，请阅读包装说明书(也是 EPAR 的一部分)或联系您的医生或药剂师。
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